Ritka betegségek gyógyszerei: lista nevekkel, célokkal, indikációkkal és ellenjavallatokkal

Árva gyógyszerek - azok, amelyeket ritka betegségek kezelésére használnak. Ők is nevezik "árva". Úgy tűnik, hogy ha a betegség ritka, akkor nehéz megfelelni.

Valójában van egy paradoxon a munkában. A ritkaság ellenére nagyon sok beteg van ilyen diagnózissal. Például az európai országokban 30 millió ember él, vagyis körülbelül minden 15. ember szenved árva betegségben. Speciális gyógyszereket szánnak kezelésükre.

Ritka betegségek gyógyszereinek regisztrálása

Az ilyen gyógyszerek általában ugyanazt a gyártási és regisztrációs utat követik, mint a hagyományos gyógyszerek. De vannak olyan előnyök, amelyek arra ösztönzik a gyártókat, hogy fektessenek be fejlesztésükbe.

Kormányzati beavatkozás a termelés támogatására különböző módon: adókedvezmények és ösztönzők, egyszerűsített eljárás a hazai piacra való belépéshez, fejlesztések támogatása, a piaci kizárólagosság időtartamának növelése.

Ki rendeli az állapotot

A ritka betegségek gyógyszereinek státusát az Európai Gyógyszerügynökség ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottsága (ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság, Európai Gyógyszerügynökség)határozza meg. Ezután az Európai Bizottság jóváhagyja. Csak ezt követően a regisztrációs igazolás.

Követelmények

Annak érdekében, hogy a gyógyszer árva státusza iránti kérelmet jóváhagyják, meg kell felelnie a következő követelményeknek:

1. Kell használni a diagnózis, terápia vagy a betegség megelőzése, ez veszélyezteti az emberi életet, vagy krónikus formája van.
2. A betegség az Európai Unió országaiban legfeljebb 5 embernél fordulhat elő 10 000-ből, vagy valószínűtlen, hogy egy gyógyszerkészítmény értékesítése fedezi a költségeket, szükséges fejlesztése.
3. Nincs megfelelő módszer a betegség diagnosztizálására, kezelésére vagy megelőzésére, vagy ha létrejön, a szóban forgó gyógyszernek segítenie kell az ilyen betegségben szenvedő betegeket.

A törvény szintjén

Oroszországban 2010. március végén elfogadták a "gyógyszerek forgalomba hozataláról" szóló törvénytervezetet, amely előírja az alapvető fontosságú gyógyszerek árának állami szabályozását. Ugyanakkor a végleges változatban nem említették az úgynevezett ritka betegségek gyógyszereit. Egy ilyen módosítás eltűnt a törvényből az Állami Duma első lektorálása után.

Emiatt több tucat jótékonysági alapítványok egyesült egy fellebbezést az orosz elnök. Azt kérték, hogy legalizálják az árva alapok forgalmát, és egyszerűsítsék az országba történő behozataluk és nyilvántartásba vételük rendszerét.

Ennek eredményeként hivatalos nyilatkozatot tettek közzé az Egészségügyi Minisztérium honlapján. Így egyszerűsödött az ilyen gyógyszerek behozatalának eljárása. Most már nem több, mint 5 nap.

A személyes használatra vonatkozó behozatali engedélyt elektronikus formában, digitális aláírással adják ki. Ennek köszönhetően a távoli régiókból származó betegeknek nem kell meglátogatniuk a fővárost, sorban állniuk az irodákhoz, hogy engedélyt kapjanak.

Ritka betegségek

Példák az árva betegségekre:

1. Mukopoliszacharidózis. Örökletes betegség súlyos formában, amely az anyagcsere-rendellenességeket érinti. Oroszországban évente átlagosan körülbelül 15 ember születik ilyen betegséggel.
2. Hemofília. Örökletes patológia, amelyben a véralvadási faktor hiányát diagnosztizálják, ezért a folyamat lelassul. 8 ezer. a betegeket Oroszországban regisztrálták.
3. Krónikus nyálkahártya-candidiasis. A kórokozó a Candida nemzetség gomba. Általában 18 év alatti gyermekeknél jelentkezik.

Ezenkívül ez a lista magában foglalja a mucormycosis, zygomycosis, thymoma, rosszindulatú lágyrész-szarkóma, cisztás fibrózis, hiperprolaktinémia, Rett-szindróma, gyomorfekélyes vastagbélgyulladás, Majid-szindróma, aniridia. Ezek nem az egyetlen árva patológia – listájuk sokkal nagyobb.

A népszerű gyógyszerek listája

A leghíresebb ritka betegségek gyógyszerei a következők:

1. "Soliris". A hatóanyag az ekulizumab. A gyógyszer immunszuppresszáns. Javallatok - atipikus hemolitikus-urémiás szindróma is mint paroxizmális éjszakai hemoglobinuria. Ellenjavallatok közé tartozik a Neisseria meningitidek bakteriális átvitele, az aktív fertőző betegség, a vakcinázás hiánya, a máj és a vese patológiája súlyos formában.
2. "Enplate". A fő hatóanyag a romiplosztim. A gyógyszert idiopátiás thrombocytopeniás purpurára írják fel.
3. "Elaprase". A fő komponens az idurszulfáz. A gyógyszert a második típusú mukopoliszacharidózisra írják fel.
4. "Traklir". A készítmény fő anyaga a boszentán. Ezt alkalmazzák a pulmonális hipertónia.
5. "Enbrel". A gyógyszer összetétele etanerceptet tartalmaz. A szisztémás hatású fiatalkori ízületi gyulladásra van szükség.
6. "Let ` s VE a look". Az aktív komponens a galszulfáz. A gyógyszert a negyedik típusú mukopoliszacharidózisra használják.
7. "Actemra". Tocilizumabot tartalmaz. A szisztémás hatású fiatalkori ízületi gyulladásra van szükség.
8. "Revoleidből". A készítmény hatóanyaga az eltrombopag. A gyógyszert idiopátiás thrombocytopeniás purpura kezelésére használják.
9. "Aldazurim". A fő anyag a laronidáz. Az első típusú mukopoliszacharidózisra írják fel.
10. "Ilaris". A hatóanyag a kanakinumab. A gyógyszert szisztémás hatású fiatalkori ízületi gyulladásra használják.
11. "Privigen". Aktív összetevője az emberi immunglobulin. A gyógyszert idiopátiás thrombocytopeniás purpurára írják fel.
12. "Replagal". A készítmény hatóanyaga az alfa-agalzidáz. A Fabry-kórra írják fel.
13. "Exjade". Az aktív komponens a deferazirox. A gyógyszert nem meghatározott aplasztikus anémia esetén alkalmazzák.
14. "Orfadin". A készítmény hatóanyaga a nitizinon. A tirozinémiára írják fel.
15. "Adempas". Riociguátot tartalmaz. A pulmonalis hipertóniára van előírva.
16. "Opszamit". Macitentánt tartalmaz. Ezt alkalmazzák a pulmonális hipertónia.
17. "Revacion". A szildenafil jelen van a készítményben. A pulmonalis hipertóniára van előírva.
18. "Mayo kölcsön". A fő komponens az alglükozidáz alfa. A gyógyszert Pompe-betegségre használják.
19. "Függöny". A fő hatóanyag a miglustat. A szfingolipidózisra van előírva.
20. "Ventavis". Iloprosztot tartalmaz. Pulmonalis hypertonia esetén előírt.
21. "Fabrazim". Béta agalzidázt tartalmaz. A szfingolipidózisra van előírva.
22. "Volibris". A készítmény hatóanyaga az ambriszentán. A pulmonalis hipertóniára van előírva.
23. "Ilomedin". Az aktív komponens az iloproszt. A gyógyszert pulmonalis hypertonia kezelésére használják.

A ritka betegségek gyógyszereinek ezt a listáját tekintik a legnépszerűbbnek a betegségekre felírt gyógyszerek között.

Ellenjavallatok

A gyógyszerek használata tilos a gyógyszer hatóanyagával szembeni fokozott érzékenységgel, valamint a máj-és vesebetegségek súlyos formáival szemben. A gyermekeket csak az orvos engedélye után adják meg.

Következtetés

Így a ritka betegségek gyógyszereinek listája azoknak a gyógyszereknek a listája, amelyeket az azonos nevű csoportba tartozó betegségekre írnak fel. Az ilyen patológiákat ritkának tekintik.

Előnyöket nyújtanak a vállalatoknak a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésére. A regisztrációt ugyanúgy végzik, mint más gyógyszerkészítmények esetében, de az illetékes bizottság további megerősítésével.

Ami a betegeket illeti, emlékeztetni kell arra, hogy csak az orvos írhatja fel a gyógyszert. A gyógyszerek független megvásárlása nem ajánlott, mert nem hozhatja meg a kívánt eredményt, de csak súlyosbíthatja a betegség lefolyása.